EpicGenetics og Massachusetts General Hospital (MGH) lanserer en fase II klinisk studie for å teste en tuberkulosevaksine, BCG, som en potensiell behandling for fibromyalgi.
Bruce Gillis, administrerende direktør i EpicGenetics
Fibromyalgi er en tilstand preget av utbredt smerte og følsomhet for berøring. I lang tid så mange leger og allmennheten på det som en sammensatt lidelse hos nevrotiske husmødre, delvis fordi den kun ble diagnostisert via symptomer og fordi den rammer langt flere kvinner enn menn. For leger som trodde på lidelsen, var diagnostiseringen i stor grad et spørsmål om å eliminere andre muligheter.
Rundt 2012 laget forskere en forbindelse mellom fibromyalgi og en type hvite blodlegemer kalt perifere mononukleære blodceller. Disse celletypene produserer tilsynelatende ikke normale mengder beskyttende proteiner hos fibromyalgipasienter.
Siden den gang har en klinisk diagnostisk blodprøve, FM/a-testen, som utføres av Los Angeles-baserte EpicGenetics, blitt godkjent for bruk av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Og nå lanserer EpicGenetics og Massachusetts General Hospital (MGH) en fase II klinisk studie for å teste en tuberkulosevaksine, BCG, som en potensiell behandling for fibromyalgi.
Bruce Gillis, administrerende direktør i EpicGenetics, tok seg tid til å snakke med BioSpace om fibromyalgi, FM/a-testen og den kommende kliniske studien.
Gillis sier: “Fibromyalgi i flere tiår og til og med i dag har feilaktig blitt betraktet som en falsk lidelse for nevrotiske, hypokondriske og hysteriske kvinner. Da vi publiserte resultatene våre i 2012, endret vi paradigmet. Vi beviste at fibromyalgi ikke var et syndrom, slik det ble klassifisert før. Et syndrom er definert som en samling av symptomer eller plager, ikke noe mer. Vi beviste at fibromyalgi er en faktisk medisinsk sykdom. Det er ikke engang en revmatisk eller revmatologisk sykdom, det er en sykdom i kroppens immunsystem.”
Som et resultat av forskningsfunnene utviklet Gillis og et team av forskere tilknyttet EpicGenetics den FDA-kompatible blodprøven, FM/a-testen for fibromyalgi. Den er tilgjengelig i de fleste stater i USA, så vel som Canada, Europa, Tyrkia, Mexico, Sentral- og Sør-Amerika, Karibia, Hong Kong, Australia og New Zealand. Det er nå dekket av Medicare og de fleste forsikringsplaner. Gillis bemerker: “Testen vår har en sensitivitet som nærmer seg 99 prosent – ingen test er 100 prosent – og en spesifisitet, som i hovedsak er hvor mange ganger du eliminerer noe falskt, nærmer seg 94 prosent. Så det er en ekstremt, ekstremt nøyaktig test.”
I løpet av markedsføringen av testen fant EpicGenetics ofte pasienter som sa: «Flott, du diagnostiserte meg, men hva nå? Det er ingen behandling.” Dette førte til at EpicGenetics og Gillis og teamet hans utvidet sin forskning, som inkluderer arbeid med TheUniversity of California, Los Angeles (UCLA) og University of Illinois College of Medicine Chicago for å sekvensere eksomene til fibromyalgipasienter.
Det førte dem også til Denise Louise Faustman ved Massachusetts General Hospital. Forskningen hennes er innen autoimmune sykdommer, og hun hadde jobbet med en vaksine mot tuberkulose kalt Bacillus Calmette-Guerin (BCG) og dens effekt på immunsystemet, spesielt ved type 1 diabetes. Forskningen hennes viste at BCG stimulerer et cytokin kalt TNF, som er gunstig ved autoimmune sykdommer.
Gillis fortalte BioSpace, “Vi møtte henne og planla en strategi for å bruke BCG i fibromyalgi, og søkte gjennom henne til FDA for å la personalet undersøke BCG i fibromyalgi, og FDA har siden gitt denne muligheten. Vi er veldig spente, fordi BCG har eksistert i over et århundre, har små eller ingen uheldige konsekvenser, har færre bivirkninger enn en influensasprøyte, og hvordan det nå har blitt etablert som svært gunstig for immunterapi for sykdommer som type 1 diabetes og multippel sklerose (MS).»
Fordi vaksinen er velkjent og ansett som trygg, er den kliniske utprøvingen ikke for å få vaksinen godkjent generelt, men for å få den godkjent for indikasjon på fibromyalgi.
Strukturen i den kliniske studien er å registrere 300 pasienter som tester positivt for fibromyalgi med FM/a-testen. De vil bli delt inn i to grupper, den ene får vaksinen, den andre får placebo.
“Foreløpig,” sier Gillis, “er den eneste objektive måten å få fibromyalgi bekreftet ved å ta testen. Vi er i ferd med å kontakte personene som tok testen og se om de ønsker å delta. Vi oppfordrer andre som potensielt ønsker å melde seg frivillig til også å ta testen, slik at vi kan gjøre dette. Forventningen er at hvis resultatene er så gode som vi håper, potensielt i løpet av så lite som seks måneder, vil vi ha ytterligere mulighet til å utvide behandlingen til mange, mange flere etter hvert som vi samler inn dataene. Vi forventer ikke betydelige bivirkninger, og vi forventer ganske raske svar på BCG fra personene som deltar i studien som mottar den.»
Og de håper at dersom pasientene som får vaksinen reagerer som de forventer, vil de kunne tilby vaksinen til de som får placebo.
EpicGenetics finansierer rettssaken. De planlegger også, sier Gillis, “når vi har FDA-godkjenning for indikasjonen, at alle som får testen og tester positivt og bestemmer seg for behandling, vil vi også dekke kostnadene for BCG for dem også.”
Gillis påpeker også at fibromyalgi har lignende symptomer som andre sykdommer, spesielt kronisk utmattelsessyndrom. Potensielt, sier han, kan det være “en av hver 11 mennesker på planeten som kan ha den ene eller den andre sykdommen. Så evnen til å identifisere seg med nøyaktighet hvis de gjør det, og muligheten nå til å potensielt reversere det, er der for å ta.”
Referanse: https://www.biospace.com/cp8r-epicgenetics-and-massachusetts-general-hospital-to-launch-fibromyalgia-clinical-tria l?TrackID=15&fbclid=IwZXh0bgNhZW0CMTEAAR1_VJm4puMxox2CiWtLT6UgsXSAg0_1gZGivQiWoQGzhL4t85__PQPavZU_aem_wTr2s-ApsTd6AzQLgw