EpicGenetics och Massachusetts General Hospital (MGH) lanserar en klinisk fas II-studie för att testa ett tuberkulosvaccin, BCG, som en potentiell behandling för fibromyalgi.
Bruce Gillis, verkställande direktör för EpicGenetics
Fibromyalgi är ett tillstånd som kännetecknas av utbredd smärta och känslighet för beröring. Under ganska lång tid såg många läkare och allmänheten det som en påhittad störning hos neurotiska hemmafruar, delvis för att den bara diagnostiserades via symtom och för att den drabbar mycket fler kvinnor än män. För läkare som trodde på sjukdomen handlade diagnosen till stor del om att eliminera andra möjligheter.
Runt 2012 gjorde forskare ett samband mellan fibromyalgi och en typ av vita blodkroppar som kallas perifera mononukleära blodceller. Dessa typer av celler producerar uppenbarligen inte normala mängder skyddande proteiner hos fibromyalgipatienter.
Sedan dess har ett kliniskt diagnostiskt blodprov, FM/a Test, som utförs av Los Angeles-baserade EpicGenetics, godkänts för användning av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Och nu lanserar EpicGenetics och Massachusetts General Hospital (MGH) en klinisk fas II-studie för att testa ett tuberkulosvaccin, BCG, som en potentiell behandling för fibromyalgi.
Bruce Gillis, verkställande direktör för EpicGenetics, tog sig tid att prata med BioSpace om fibromyalgi, FM/a-testet och den kommande kliniska prövningen.
Gillis säger: “Fibromyalgi har i årtionden och till och med för närvarande felaktigt ansetts vara en falsk åkomma hos neurotiska, hypokondriska och hysteriska kvinnor. När vi publicerade våra resultat 2012 ändrade vi paradigmet. Vi bevisade att fibromyalgi inte var ett syndrom, vilket var hur det klassificerades tidigare. Ett syndrom definieras som en samling symtom eller besvär, inget mer. Vi har bevisat att fibromyalgi är en aktuell medicinsk sjukdom. Det är inte ens en reumatisk eller reumatologisk sjukdom, det är en sjukdom i kroppens immunsystem.”
Som ett resultat av forskningsresultaten utvecklade Gillis och ett team av forskare associerade med EpicGenetics det FDA-kompatibla blodprovet, FM/a-testet för fibromyalgi. Den är tillgänglig i de flesta stater i USA, såväl som Kanada, Europa, Turkiet, Mexiko, Central- och Sydamerika, Karibien, Hong Kong, Australien och Nya Zeeland. Det täcks nu av Medicare och de flesta försäkringsplaner. Gillis noterar, “Vårt test har en känslighet som närmar sig 99 procent – inget test är 100 procent – och en specificitet, som i huvudsak är hur många gånger du eliminerar något falskt, närmar sig 94 procent. Så det är ett extremt, extremt exakt test.”
Under marknadsföringen av testet hittade EpicGenetics ofta patienter som sa: “Bra, du diagnostiserade mig, men vad nu? Det finns ingen behandling.” Detta ledde till att EpicGenetics och Gillis och hans team utökade sin forskning, vilket inkluderar arbete med University of California, Los Angeles (UCLA) och University of Illinois College of Medicine Chicago för att sekvensera exomen hos fibromyalgipatienter.
Det ledde dem också till Denise Louise Faustman på Massachusetts General Hospital. Hennes forskning är inom autoimmuna sjukdomar, och hon hade arbetat med ett vaccin mot tuberkulos som heter Bacillus Calmette-Guerin (BCG) och dess effekt på immunsystemet, särskilt vid typ 1-diabetes. Hennes forskning visade att BCG stimulerar ett cytokin som kallas TNF, vilket är fördelaktigt vid autoimmuna sjukdomar.
Gillis berättade för BioSpace, “Vi träffade henne och planerade en strategi för att använda BCG vid fibromyalgi, och ansökte via henne till FDA för att tillåta personalen att undersöka BCG vid fibromyalgi, och FDA har sedan dess beviljat denna möjlighet. Vi är väldigt glada, eftersom BCG har funnits i över ett sekel, har få eller inga negativa konsekvenser, har färre biverkningar än en influensaspruta, och hur det nu har visat sig vara mycket fördelaktigt för immunterapi för sjukdomar som typ 1-diabetes och multipel skleros (MS).
Eftersom vaccinet är välkänt och anses säkert, är den kliniska prövningen inte till för att få vaccinet godkänt totalt sett, utan för att få det godkänt för indikationen fibromyalgi.
Strukturen för den kliniska prövningen är att registrera 300 patienter som testar positivt för fibromyalgi med FM/a-testet. De kommer att delas upp i två grupper, en som får vaccinet och den andra får placebo.
“För närvarande,” säger Gillis, “är det enda objektiva sättet att få fibromyalgi bekräftad genom att ta testet. Vi håller på att kontakta personerna som gjorde testet och se om de vill delta. Vi uppmuntrar andra människor som potentiellt vill ställa upp som frivilliga att också få testet, så att vi kan göra detta. Förväntningen är att om resultaten blir så bra som vi hoppas, potentiellt inom så lite som sex månader, kommer vi att ha ytterligare möjlighet att utöka behandlingen till många, många fler människor när vi samlar in data. Vi förväntar oss inga betydande biverkningar och vi förväntar oss ganska snabba svar på BCG från de personer som deltar i prövningen som får det.”
Och de hoppas att om patienterna som får vaccinet svarar som de förväntar sig, kommer de att kunna erbjuda vaccinet till dem som får placebo.
EpicGenetics finansierar rättegången. De planerar också, säger Gillis, “när vi har FDA-godkännandet för indikationen, att alla som får testet och testar positivt och bestämmer sig för att de vill ha behandling, kommer vi också att täcka kostnaden för BCG för dem också.”
Gillis påpekar också att fibromyalgi har liknande symtom som andra sjukdomar, särskilt kroniskt trötthetssyndrom. Potentiellt, säger han, kan det finnas “en av elva människor på planeten som kan ha den ena eller andra sjukdomen. Så förmågan att identifiera sig med noggrannhet om de gör det och förmågan att nu potentiellt vända det är där för att ta.
Referens: https://www.biospace.com/cp8r-epicgenetics-and-massachusetts-general-hospital-to-launch-fibromyalgia-clinical-tria l?TrackID=15&fbclid=IwZXh0bgNhZW0CMTEAAR1_VJm4puMxox2CiWtLT6UgsXSAg0_1gZGivQiWoQGzhL4t85__PQPavZU_aem_wTr2s-ApsTd6AzQg